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BPC2001

透過調節免疫系統的平衡而達到預防急性移植物抗宿主疾病的全球首創機制新藥

什麼是移植物抗宿主疾病

許多血液疾病(如血癌)需透過異體骨髓移植(又稱造血幹細胞移植)作為治療選擇，但來自捐贈者的免疫細胞攻擊排斥受贈者的器官所產生的移植物抗宿主疾病(Graft versus Host Disease; GvHD)，仍是骨髓移植時的主要嚴重併發症和造成患者死亡的原因1。

平衡免疫系統作用

BPC2001(原名RGI-2001)是一種以微脂體劑型包覆小分子化合物(alpha-GalCer)的化學小分子新藥(NCE, new chemical entity)，主要機制為透過誘導調節性T細胞(Treg)增加，啟動專一性免疫耐受性作用，減輕排斥的免疫作用並保有捐贈者免疫細胞對抗癌細胞作用(graft-versus-leukemia, GvL)2，達到預防急性移植物抗宿主疾病(aGvHD)。

臨床試驗進展概述

已於美國成功完成臨床1/2a期試驗 (NCT01379209)3 及臨床2b期試驗 (NCT04014790)4。針對中國市場的2b臨床試驗，已於2025年第一季度提交新藥臨床試驗申請(IND)至中國國家藥品監督管理局進行審核。後續將依審核結果規劃相關試驗的開展。此外，全球多國多中心的三期臨床試驗正在積極規劃中。

BPC2001可望透過預防aGvHD，提升骨髓移植的治療成功率，造福廣大的血液疾病患者

  1. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK538235/
  2. Nikolas Rakebrandt et al. Swiss Med Wkly. 2016; 146(3132): w14343.
  3. NCT01379209: https://clinicaltrials.gov/study/NCT01379209
  4. NCT04014790: https://clinicaltrials.gov/study/NCT04014790