许多血液疾病(如血癌)需透过同种异体骨髓移植(又称造血干细胞移植)作为治疗选择,但来自捐赠者的免疫细胞攻击排斥受赠者的器官所产生的移植物抗宿主疾病(Graft versus Host Disease; GvHD),仍是骨髓移植时的主要严重并发症和造成患者死亡的原因1。
平衡免疫系统作用
BPC2001(原名RGI-2001)是一种以微脂体剂型包覆α-GalCer的化学小分子新药(NCE, new chemical entity)。主要机制为透过诱导调节性T细胞(Treg)增加,启动专一性免疫耐受性作用,减轻排斥的免疫作用并保有捐赠者免疫细胞对抗癌细胞作用(graft-versus-leukemia, GvL)2,达到预防急性移植物抗宿主疾病(aGvHD)。
Anchorri R.K., et al. Development and anticancer properties of Up284, a spirocyclic candidate ADRM1/RPN13 inhibitor. PLoS ONE. 2023, 18(6): e0285221.
Osei-Amponsa V. and Walters Kylie. Proteasome substrate receptors and their therapeutic potential. Trends in Biochemical Sciences. 2022, 47(11): 950-64.
Anchorri R.K., et al. A bis-benzylidine piperidone targeting proteasome ubiquitin receptor RPN13/ADRM1 as a therapy for cancer. Cancer Cell. 2013, 24(6): 791-805.